Dne 14. listopadu 2024 schválil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) první genovou terapii nedostatku aromatické L-aminokyselinové dekarboxylázy (AADC)-Kebilidi (generický název: Eladocagene exuparvovec). Dříve uváděný na trh jako Upstaza™ v Evropě a schválený Evropskou komisí v listopadu 2022, jde o první genovou terapii schválenou FDA pro přímou injekci do mozku.
Deficit AADC je vzácná a závažná genetická porucha ovlivňující syntézu neurotransmiterů. Kebilidi využívá adeno-asociovaný virový vektor (AAV2) k dodání funkčního genu DDC přímo do bilaterálního striata v mozku. Tento cílený přístup výrazně zlepšuje motorické a kognitivní funkce pacientů. Ústředním bodem tohoto průlomu je podpora přesné lokalizace, kterou umožňuje intraoperační MRI (RT-iMRI) navigační technologie v reálném čase-.
Základní technologie: Vlastnosti a výhody systému RT-iMRI
TheSystém intraoperační MRI (RT-iMRI) v reálném čase{0}} spojuje-reálný časMRI zobrazování s minimálně invazivní navigací, která poskytuje nebývalou přesnost a spolehlivost pro terapie cílené na mozek-. Tato pokročilá platforma, vyvinutá společností ClearPoint Neuro, integruje zobrazování MRI s vysokým{2}}rozlišením s dynamickou navigací, aby bylo zajištěno účinné, bezpečné a reprodukovatelné dodávání genových vektorů, léků nebo buněk.
Základní vlastnosti
1. Zobrazení a navigace-v reálném čase
MRI poskytuje-3D vizualizaci mozkových struktur v reálném čase a nabízí lékařům a výzkumníkům podrobné anatomické pohledy.
Integrovaný navigační systém dynamicky aktualizuje doručovací cesty a navádí nástroje přesně do cílové oblasti.
2. Přesná dodávka
Umožňuje submilimetrovou přesnost, čímž zajišťuje, že terapeutická činidla dosáhnou cílové oblasti a zároveň se vyhnou mimo{0}}cílovým efektům.
Kompatibilní s různými minimálně invazivními nástroji, jako je SmartFlow Neuro Cannula, což zvyšuje efektivitu doručení.
3. Dynamické úpravy a monitorování
Umožňuje intraoperační úpravu porodních cest ke zmírnění anatomické variability nebo posunů mozkové tkáně.
Zobrazování magnetickou rezonancí monitoruje distribuci terapeutických látek a zajišťuje rovnoměrné podávání.
Technické výhody
Přesnost
Systém RT-iMRI dosahuje přesnosti na úrovni mikrometrů-, čímž zlepšuje terapeutické výsledky, zejména v komplexních oblastech mozku, jako jsou bazální ganglia a hippocampus.
Bezpečnost
Integrací minimálně invazivních technik se zobrazováním v-reálném čase systém minimalizuje poškození normální mozkové tkáně, zkracuje komplikace a dobu zotavení.
Reprodukovatelnost
Přesná navigace a zpětná vazba systému zajišťuje vysokou konzistenci mezi jednotlivými postupy a podporuje spolehlivá data pro preklinický výzkum.
Všestrannost
Kromě genové terapie je RT-iMRI použitelná při výzkumu neurodegenerativních onemocnění, intrakraniální buněčné terapii a modulaci nervových okruhů.
Prisys Biotech: Průkopník RT-iMRI v preklinickém výzkumu NHP
Prisys Biotech je mezi prvními preklinickými CRO v Asii, kteří zavedli technologii RT-iMRI prostudie na nehumánních primátech (NHP). . Integrací systému ClearPoint Brain Navigation System, Orchestral Head Frame na míru pro NHP a technologie konvekčního -vylepšeného dodávání (CED) společnost Prisys Biotech vytvořila vysoce přesnou platformu pro intrakraniální podávání léků a genů.
Výhody platformy
- Přesná lokalizace:RT-iMRI zajišťuje submilimetrovou přesnost a umožňuje doručovat genové vektory, buňky nebo léky do cílových oblastí a přitom bezpečně procházet hematoencefalickou bariérou.
- Monitorování v{0}}reálném čase:Zobrazování MRI sleduje polohu jehel nebo katétrů během procedur, snižuje poškození tkáně a zlepšuje efektivitu podávání.
- Široká použitelnost:Platforma byla úspěšně použita v modelech neurodegenerativních onemocnění, výzkumu dědičných neurologických poruch a studiích zkoumajících intrakraniální distribuci a metabolismus léků.
Prostřednictvím své platformy RT-iMRI společnost Prisys Biotech posouvá hranice precizního dodávání mozku, urychluje předklinické ověřování inovativních terapií a výzkumným partnerům nabízí špičkovou-technickou podporu a zajištění dat.
